O Elevidys é a única terapia gênica capaz de mudar a vida do pequeno Raul e de outras crianças com DMD

Por trás de uma rotina de fisioterapia intensa, medicamentos, exames e esperanças renovadas diariamente, está a história de centenas de crianças diagnosticadas com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) — uma doença genética rara, progressiva e degenerativa que atinge um em cada 3.500 meninos.
Uma dessas crianças é Raul Rassele, de 5 anos e oito meses, morador de Itajaí.

A família luta contra o tempo e a burocracia para dar uma melhor qualidade de vida ao pequeno Raul

  • A família luta contra o tempo e a burocracia para dar uma melhor qualidade de vida ao pequeno Raul (Fotos: Divulgação)

A luta dos pais do menino, ganhou destaque estadual e chegou à Brasília. Deborah, enfermeira da Secretaria Municipal de Saúde de Gaspar, e Rafael, travam uma verdadeira batalha contra o tempo, o sistema, a burocracia e a intransigência do Ministério da Saúde que já deveria ter cumprido determinação judicial e fornecer, pelo SUS — algo que até hoje poucas famílias no Brasil conseguiram judicialmente, e ainda assim de forma parcial - o único medicamento capaz de mudar a vida de seu filho: o Elevidys, com valor estimado em R$ 17 milhões a dose.

A situação é ainda mais grave porque a janela de eficácia do Elevidys vai se fechando e Deborah vê a doença do seu filho avançar. "Ele reclama de dor nas pernas, pede mais colo. Mesmo com tantas terapias e corticoides, a doença avança. O Raul precisa receber o quanto antes o medicamento para preservar os músculos que ainda tem, pois aqueles já atrofiados não se recupera mais”, relata Débora

O remédio da esperança
O Elevidys é uma terapia gênica desenvolvida nos Estados Unidos e aprovada pelo FDA, órgão semelhante à Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) no Brasil. Ele atua desacelerando a progressão da DMD, melhorando significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Nos Estados Unidos, o medicamento já é usado sem limite de idade, desde que o paciente ainda consiga caminhar. No Brasil, o Ministério da Saúde adquiriu, até agora, apenas 7 das 136 doses determinadas judicialmente em ações individuais dos pais e, segundo Deborah, algumas delas foram aplicadas em meninos já fora da faixa etária. “Nossa advogada cobra do governo a compra da dose para o Raul, mas até agora não obtivemos resposta”, lamenta a mãe.

No último dia 8 de julho, Débora esteve novamente em Brasília e, juntamente com outros pais, participou de uma audiência pública na Câmara dos Deputados para tratar da incorporação definitiva do Elevidys ao Sistema Único de Saúde. A iniciativa foi do deputado federal Max Lemos (PDT-RJ). Entre os relatos, o do pai de Guilherme, a primeira criança brasileira a receber o Elevidys por meio de decisão judicial, trouxe ainda mais esperanças, pois, segundo ele, a melhora da saúde do filho após a infusão do medicamento foi significativa. Eric Cavalcanti, médico e pai de um menino que também recebeu o Elevidys, revelou que o filho atingiu 32 dos 34 pontos na escala funcional North Star, com ganhos de mobilidade e autonomia impressionantes. Ele também criticou a fake News (notícias falsas) sobre a suposta fragilidade da evidência clínica do Elevidys e defendeu a terapia como um divisor de águas no tratamento da DMD. Houve também críticas severas à falta de escuta, burocracia, omissão e ausência institucional.

Ana Carolina de Almeida, representante do Roche, laboratório farmacêutico norte-americano proprietário da patente do Elevidys, relatou que 900 pacientes já se submeteram ao medicamento em todo o mundo, com apenas dois óbitos registrados nos Estados Unidos. Ambos eram cadeirantes e com idades de 15 e 16 anos, ou seja, fora da faixa etária aprovada no Brasil, que é de 4 a 7 anos e para crianças ainda com mobilidade. O representante da Anvisa, João Batista da Silva Junior, explicou que o medicamento foi liberado sob condições especiais, válidas por cinco anos, com monitoramento anual obrigatório e exigência de mais estudos no Brasil, por isso o limite da faixa etária.
O Ministério da saúde e Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) não compareceram à audiência. O deputado Max ficou de se reunir com representante da Comissão para obter mais informações.
Débora também esteve nos gabinetes dos deputados Daniela Rainher (PL-SC), Max Lemos (PDT-RJ), Diego Garcia (Republicanos-PR) e Lula da Fonte (PP-PE), onde entregou a cada um, carta de apelo. “Falei sobre meu filho Raul e de muitos outros meninos que aguardam o Ministério da Saúde cumprir as decisões judiciais de incorporação do Elevidys no SUS pela Conitec, e sobre inclusão do CPK no teste do pezinho. Os deputados ficaram de enviar requerimentos ao Ministério da Saúde cobrando explicações”, revelou. Deborah já participou de outras audiências públicas no Congresso Nacional, como por exemplo a defesa do PLP 149/2024, de autoria do senador Romário (PL-RJ) e que ainda tramita na Casa de Leis. O projeto propõe a cooperação entre União, estados e municípios para garantir o acesso a medicamentos de alto custo não incorporados ao SUS.
Para tentar levantar os R$ 17 milhões, a família Rassele criou a campanha "Viva Raul!", mas o valor ainda está muito distante do necessário. Jantares, rifas, almoços beneficentes e doações on-line fazem parte da rotina dos Rassele.
Perseverança
A história de Raul representa tantas outras pelo Brasil. Meninos com diagnóstico precoce de DMD têm uma expectativa de vida de 20 a 30 anos — e aos 10, muitos já deixam de caminhar. “Tempo é músculo, e músculo é vida”, repete Deborah toda vez que tem a oportunidade de expor as dificuldades que vêm sendo impostas pela burocracia. Mesmo assim, ela se mostra incansável na missão de garantir o direito à saúde do filho. “Enquanto houver esperança, vamos continuar lutando”.
A campanha “Viva Raul!” segue ativa nas redes sociais e depende do apoio da sociedade para que o milagre da ciência chegue a tempo. Doar é mais que um gesto solidário. É oferecer vida, movimento e futuro.
Para saber mais e apoiar a campanha: [link da campanha]

Reforço
Na semana passada, a luta dos pais com filhos portadores de DMD ganhou mais um aliado. A Assembleia Legislativa do Estado de Santa Catarina aprovou e o governador Jorginho Mello sancionou a Lei 19.323/205, de autoria da deputada Ana Campagnolo (PL), que cria a Semana Caetano de Conscientização sobre a Distrofia Muscular de Duchenne. O objetivo é promover a conscientização sobre a doença, suas características, sintomas e impactos na vida dos pacientes e familiares. De acordo a parlamentar, uma das motivações para a criação da normativa foi o jovem catarinense Caetano PlodowskI Ramos da Silva, do município de Itapoá, que enfrenta essa condição. “No início desse ano nós conhecemos a família do Caetano e do Joaquim, o Paulo e a Carla, pai e mãe desses dois pequenos que foram diagnosticados com essa síndrome. E eles estavam também fazendo uma campanha de arrecadação on-line e trabalhando na internet, nas redes sociais para conseguir ajudar os próprios filhos. E, sensibilizados que nós ficamos com a situação dessa família, nós pensamos na importância de que mais pessoas conheçam essa doença, saibam do que se trata, combater o preconceito, conscientizar”, enfatizou a deputada.